Badania kliniczne - Polski Serwis Naukowy

Eksperyment kliniczny (kliniczne badanie interwencyjne, właściwe określenie: kliniczne badanie eksperymentalne) – badanie naukowe, którego zasadniczym celem jest określenie skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania produktu leczniczego (leku), wyrobu medycznego lub innej technologii medycznej (zabiegu, testu diagnostycznego).

Ślepa próba - w farmakologii metoda prowadzenia eksperymentu medycznego badającego wpływ substancji (zwykle leku), polegająca na utrzymaniu osób przyjmujących lek w nieświadomości co do tego czy przyjmują lek, czy też substancję obojętną (placebo). Ślepą próbę stosuje się w celu wykluczenia efektu oczekiwania u osób, na których sprawdza się działanie substancji.

Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych – powstała 1 października 2002 roku polska instytucja państwowa zajmująca się rejestracją oraz kontrolą produktów leczniczych, wyrobów medycznych i produktów biobójczych. Podlega bezpośredniej kontroli Ministra Zdrowia RP. Zasady i obszar działania Urzędu określa ustawa z 27 lipca 2001 o Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, opublikowana w Dzienniku Ustaw nr 126, pozycja 1379, z późniejszymi zmianami. Pracami Urzędu kieruje Prezes powoływany na pięcioletnią kadencję, a także odwoływany przez Ministra Zdrowia.

Prawidłowo przeprowadzone badanie kliniczne interwencji terapeutycznych cechuje się:

dużą, niejednolitą grupą pacjentów, na której testowano lekarstwo lub procedurę medyczną;

zastosowaniem randomizacji;

zastosowaniem podwójnie ślepej próby (w celu wykluczenia/potwierdzenia efektu placebo).

Aspekty etyczne w tego typu badaniach ustalone są przez Deklarację Helsińską oraz komisje bioetyczne.

In vitro (łac. w szkle) – termin stosowany przy opisywaniu badań biologicznych, oznacza procesy biologiczne przeprowadzane w warunkach laboratoryjnych, poza organizmem.

Ciężkie zdarzenie niepożądane (ang. Serious Adverse Event) – takie zdarzenie, które bez względu na zastosowaną dawkę badanego produktu leczniczego albo badanego produktu leczniczego weterynaryjnego powoduje zgon pacjenta, zagrożenie życia, konieczność hospitalizacji lub jej przedłużenie, trwały lub znaczny uszczerbek na zdrowiu, lub jest chorobą, wadą wrodzoną lub uszkodzeniem płodu.

Etapy badań klinicznych:

Badania przedkliniczne (in vitro i na zwierzętach).

Faza 0 - na bardzo małej grupie (10-15 osób) - nowo wprowadzona w USA faza mająca na celu przyspieszenie rozwoju obiecujących leków poprzez wczesne ustalenie czy lek oddziałuje na ludzi w sposób oczekiwany po badaniach przedklinicznych. Uzyskuje się w ten sposób wstępne dane o bezpieczeństwie, toksyczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki terapii.

Faza I - na niewielkiej grupie zdrowych ochotników (20-80 osób). Ma na celu zbadanie bezpieczeństwa, toksyczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki terapii. W badaniach nad niektórymi lekami (np. przeciwnowotworowymi czy anty-HIV) w tej fazie badań biorą udział pacjenci w zaawansowanym stadium choroby.

Faza II - na większej grupie (20-300 osób). Ma na celu zbadanie klinicznej skuteczności terapii.

Faza III - randomizowane badania na dużej grupie pacjentów (300–3000 lub więcej osób). Ma na celu pełną ocenę skuteczności nowej terapii.

Faza IV - przedłużone badania kliniczne badające dokładniej bezpieczeństwo stosowania terapii po dopuszczeniu do sprzedaży. Obserwuje się rzadkie, lub wynikającego z długotrwałego stosowania, działania niepożądane, objawy przedawkowania, interakcje nowego leku z innymi, specyfikę działania u dzieci, u osób starszych, u kobiet w ciąży, u chorych na inne choroby, itd.

Przed rozpoczęciem badania klinicznego fazy I-III bezwzględnie należy uzyskać zgodę:

Centralna Ewidencja Badań Klinicznych – wydział Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych zajmujący się oceną formalną i merytoryczną zgłoszonych badań klinicznych. Sponsor badania klinicznego, aby rozpocząć badanie kliniczne na terytorium Polski, musi zgłosi badanie kliniczne do CEBK i uzyskać zgodę Ministerstwa Zdrowia.

Technologia medyczna - w ujęciu szerokim to dowolny rodzaj wiedzy zaangażowanej w realizację zadań i osiąganie określonych rezultatów systemu opieki zdrowotnej. W ujęciu wąskim technologie medyczne to środki niematerialne (wiedza, umiejętności, procedury, rozwiązania organizacyjne) i materialne (leki, urządzenia) związane bezpośrednio lub pośrednio z udzielanymi świadczeniami opieki zdrowotnej i konkretnymi interwencjami (leczniczymi, diagnostycznymi, rehabilitacyjnymi bądź prewencyjnymi).

Ministerstwa Zdrowia na wniosek Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych,

Centralnej Komisji Bioetycznej,

Innych urzędów regulacyjnych (w zależności od państwa).

W przypadku badań IV fazy, w zależności od warunków prowadzenia badania i jego planu zawartego w protokole badania, najczęściej wymagana jest jedynie zgoda Komisji Bioetycznej.

Placebo (łac. będę się podobał) - substancja lub działanie (np. zabieg chirurgiczny) obojętne, nie mające wpływu na stan zdrowia pacjenta, podawane choremu jako terapia. Chory nie wie, że to, co zastosowano nie jest prawdziwym leczeniem, zaś wszystko (dla leku głównie: wygląd, zapach, smak, konsystencja), oprócz leczniczych właściwości placebo jest takie samo, jak rzeczywistej terapii.

Etyka (z gr. ἦθος ethos – "zwyczaj") – dział filozofii zajmujący się badaniem moralności i tworzeniem systemów myślowych, z których można wyprowadzać zasady moralne.

Najczęściej spotykane badania kliniczne są prowadzone z zastosowaniem:

produktu leczniczego - prowadzonych ze szczególną starannością i przestrzeganiem zasad Dobrej Praktyki Klinicznej (ang. Good Clinical Practice);

wyrobu medycznego - prowadzonych ze szczególną starannościa i przestrzeganiem norm ISO 14155 (2003-E).

Podczas prowadzenia badań klinicznych podstawowe znaczenie ma dokumentacja medyczna zawierająca pełny opis zdarzeń niepożądanych, ciężkich zdarzeń niepożądanych występujących podczas prowadzenia badania, jak również poprawne i poparte oryginalnymi wpisami w historii choroby (tzw. dokumentacja źródłowa) dane zebrane w Karcie Obserwacji Klinicznej (ang. Case Report Form, CRF). Dane źródłowe to informacje zawarte w oryginalnych raportach i certyfikowanych kopiach oryginalnych raportów, które dotyczą obserwacji medycznych, ocen klinicznych i innych czynności wykonywanych w badaniach klinicznych konieczne do rekonstrukcji i oceny badania klinicznego.

Komisja bioetyczna – niezależna instytucja opiniująca i kontrolująca projekty badań klinicznych stworzona w celu zapewnienia właściwej ochrony godności ludzkiej podczas prowadzenia badań. Komisja Bioetyczna sprawdza m.in.: zasadność, wykonalność i plan badania klinicznego, analizę przewidywanych korzyści i ryzyka, poprawność protokołu badania klinicznego. Badania klinicznego nie można rozpocząć bez zgody komisji bioetycznej.

Deklaracja Helsińska – zbiór zasad utworzonych przez Światowe Stowarzyszenie Lekarzy (ang. World Medical Association), dotyczących przeprowadzania badań medycznych z udziałem ludzi.

Akty prawne dotyczące badań klinicznych

Ustawa z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne (t. j. Dz. U. z 2008 r. Nr 45, poz. 271).

Ustawa z dnia 5 grudnia 1996 roku o zawodach lekarza i lekarza dentysty (t. j. Dz. U. z 2005 r. Nr 226, poz. 1943).

Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 11 marca 2005 r. w sprawie szczegółowych wymagań Dobrej Praktyki Klinicznej(Dz. U. Nr 57, poz. 500).

Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 2 października 2006 r. w sprawie wymagań Dobrej Praktyki Wytwarzania (Dz. U. Nr 194, poz. 1436).

Rozporządzenie Ministra Finansów z dnia 30 kwietnia 2004 r. w sprawie obowiązkowego ubezpieczenia odpowiedzialności cywilnej badacza i sponsora (Dz. U. Nr 101, poz. 1034).

Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 30 kwietnia 2004 r. w sprawie sposobu prowadzenia badań klinicznych z udziałem małoletnich (Dz. U. Nr 104, poz. 1108).

Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 30 kwietnia 2004 r. w sprawie zgłaszania niespodziewanego ciężkiego niepożądanego działania produktu leczniczego ( Dz. U. z 2004 r., nr 104, poz. 1107).

Przypisy

Badania kliniczne. Organizacja. Nadzór. Monitorowanie. Marcin Walter (red.). Warszawa: Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce, 2004. ISBN 8391913414.

Linki zewnętrzne

Rozporządzenie Ministra Zdrowia w sprawie szczegółowych wymagań Dobrej Praktyki Klinicznej (Dz. U. z 2005 r. Nr 57, poz. 500 [dostęp: 2009-09-15])

Norma ISO 14155 (2003-E):

Część 1 (14155 – 1): Wymagania zasadnicze (26/02/2003)

Część 2 (14155 – 2): Plan badania klinicznego (15/05/2003)

Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych

Stowarzyszenie na rzecz Dobrej Praktyki Klinicznej w Polsce

Zapoznaj się z zastrzeżeniami dotyczącymi pojęć medycznych i pokrewnych w Wikipedii.

Eksperyment (łac. experimentum - doświadczenie, badanie) – w naukach przyrodniczych i społecznych zbiór działań wzbudzających w obiektach materialnych określone reakcje i zjawiska w warunkach pozwalających kontrolować wszelkie istotne czynniki, które poddaje się dokładnej obserwacji.

Badania eksperymentalne – obok badań obserwacyjnych należą do podstawowych lub stosowanych badań naukowych, których celem jest ustalenie związków między badaną interwencją kliniczną a miarami ilościowymi, wybranymi do opisu próby badanej (najczęściej ocena skuteczności i bezpieczeństwa badanej interwencji).