Medycyna - uważał Paracelsus - powinna być ugruntowana w poznaniu Boga i natury. Do poznania rzeczy - a także chorób oraz terapii - niezbędne są, z jednej strony, dowody empiryczne, z drugiej zaś - i to jest znacznie ważniejsze - ujęcie spraw w całości: "Albowiem człowieka można ująć jedynie z punktu widzenia makrokosmosu, człowiek nie może się poznać sam z siebie. Lekarz staje się doskonały dopiero wtedy, gdy zda sobie sprawę z tej zgodności" (Opus Paramirum). Paracelsus uważał, że ciało materialne to jedynie jakaś część niewidzialnego dla zwyczajnego obserwatora ciała doskonałego. Jeśli jednak człowiek, za sprawą nieustannych starań o boskie oświecenie, dostąpi udziału w boskim ogniu, wówczas będzie on mógł ujrzeć świat w innej perspektywie, "w świetle natury" (Opus Paramirum) - taka perspektywa przystoi też lekarzowi. Paracelsus uważał, że lekarz, jeśli ma odpowiednio wykonywać swą pracę, oprócz łaski boskiej potrzebuje znajomości i biegłości w czterech dyscyplinach: filozofii, astronomii, alchemii i rzetelności (proprietas).

Paracelsus zapoczątkował i znacznie rozpowszechnił ideę jatrochemii; był jednym z najważniejszych reprezentantów (obok Andreasa Libaviusa) tego kierunku w nauce.

Paracelsus badał wiele substancji chemicznych pod kątem wykorzystania ich jako leki. Badał też ich właściwości trujące, można go więc uznawać także za ojca toksykologii. Jest autorem słynnej wypowiedzi: "Cóż jest trucizną? Wszystko jest trucizną i nic nie jest trucizną. Tylko dawka czyni, że dana substancja nie jest trucizną" (łac. Dosis facit venenum). Dzięki temu stwierdzeniu jest uważany za ojca hormezy.

Ważny wkład miał również w rozwój ziołolecznictwa. Rozwinął starą naukę o sygnaturze. Uważał, że Bóg dał ludziom lek (arcanum) na każdą chorobę i aby ułatwić im szukanie dodał odpowiednie znaki zewnętrzne (sygnatury). W związku z tym Paracelsus ordynował rośliny o liściach nerkowatych na choroby nerek, surowce żółte na żółtaczkę, a makówki na bóle głowy. Paracelsus opracował też metody przetwarzania surowców roślinnych tak, aby wydobyć z nich arcanum - dziś nazwalibyśmy je aktywnym składnikiem. Z tego względu uważa się go za ojca fitochemii i farmakognozji.

Posługiwał się astrologią, stosował również nowoczesne wówczas metody naukowe, takie jak doświadczenia i obserwacja pacjentów. Stosował dawkowanie leków, oraz leczenie różnych chorób odmiennymi specyfikami. Wprowadził szereg nowych leków, m.in. rtęć na syfilis, oraz szereg soli metali i opium. Wprowadził takie terminy fizykochemiczne jak alkohol i gaz, jak i termin filozoficzny archeus.