• Artykuły
  • Forum
  • Ciekawostki
  • Encyklopedia
  • Biofarmaceutyki - problem czy postęp?

    11.03.2009. 18:15
    opublikowane przez: Maksymilian Gajda

    Z biotechnologiami zetknęliśmy się wszyscy. Najpopularniejszym biofarmaceutykiem jest dowolna szczepionka. Są nimi także np. insuliny. Ostatnio przybywa leków biotechnologicznych, powstających po wygaśnięciu patentów na leki wytworzone przed 20. laty. Rejestrowane są preparaty biologiczne nowej generacji, a wraz z nimi wprowadzane są nowe, ściślejsze procedury dotyczące bezpieczeństwa. Jak wszystko co nowe, i ta sytuacja rodzi wątpliwości i pytania. Warto więc je postawić i na nie odpowiedzieć.

    Czy lek biopodobny jest tylko podobny do jakiegoś uznanego preparatu?


    Spory zaczynają się na etapie nazewnictwa: stosowane w europejskiej legislacji określenie "lek biopodobny", (ang. biosimilar) jest niekiedy mylące, gdyż wskazuje jedynie na "podobieństwo", nie zaś na identyczne wskazania i często lepszy profil bezpieczeństwa. Natomiast słowo "biogeneryki" jest zupełnie niewłaściwe " w biotechnologiach nie ma bowiem syntezy chemicznej prowadzącej do kopiowania cząsteczek, co jest istotą produkcji tzw. leków generycznych. Najtrafniej chyba nazwali te leki praktyczni Amerykanie i Kanadyjczycy: "follow-on proteins" lub "follow-on biologics", czyli "następne proteiny" lub "następcy biologiczni".

    Biotechnologia dąży do powtarzalnej produkcji substancji naturalnie występujących w organizmach żywych, na przykład hormonów. Producent, który pierwszy opracował technologię wytwarzania, np. erytropoetyny (technologię, nie zaś sam lek, bowiem ten jest znany z biologii człowieka), otrzymywał standardową ochronę patentową na 20 lat, podobnie jak w przypadku leków innowacyjnych. Sytuacja ulega jednak zmianie wraz z wygasaniem patentów. Obecnie nie ma przeszkód, aby hormon produkowało kilka konkurencyjnych firm " z korzyścią dla pacjenta. Technologie XXI wieku oraz nowe, ścisłe procedury rejestracji leków stwarzają zupełnie nowe szanse terapeutyczne i zwiększają dostępność najnowszych leków dla coraz szerszych grup pacjentów. Często są to leki ratujące życie lub decydujące o jego jakości " od dzieciństwa do późnej starości " jak chociażby rekombinowny hormon wzrostu.

    Czy leki biopodobne są dostatecznie przebadane?


    W przypadku leków biotechnologicznych droga "od pomysłu do przemysłu" trwa przeciętnie 6-10 lat i obejmuje żmudne, bardzo kosztowne prace nad modyfikacją genetyczną, klonowaniem i hodowlą jednorodnych linii drobnoustrojów lub drożdży. Kolejnym etapem jest wyizolowanie z masy bakteryjnej oczekiwanej substancji (proteiny) oraz jej przetworzenie do postaci gotowego leku.

    Nowe leki biotechnologiczne, w tym "biopodobne" są rejestrowane w procedurze scentralizowanej CP prowadzonej przez Europejską Agencję ds. Leków z siedzibą w Londynie. Jej decyzje są wiążące dla każdego kraju członkowskiego Unii Europejskiej. Rejestracja nad Tamizą oznacza więc dopuszczenie do obrotu nad Wisłą. Termin "lek biopodobny" pochodzi bezpośrednio z legislacji EMEA i służy kwestiom proceduralnym.

    Aby otrzymać rejestrację należy wykazać, że "lek biopodobny" jest tak samo skuteczny i bezpieczny jak pierwszy produkt (referencyjny), który utracił ochronę patentową. Proces rejestracji jest zbliżony do procedur dla tzw. leków innowacyjnych (oryginalnych). Wymagany jest znacznie szerszy zakres badań klinicznych (w tym badań skuteczności) niż dla chemicznych leków odtwórczych. Co więcej, wszystkie leki chemiczne i biofarmaceutyczne, w tym biopodobne, obwarowane są wymogami Agencji: wprowadzeniem planu zarządzania ryzykiem (risk management plan) i koniecznością prowadzenia określonych obserwacji bezpieczeństwa już po wprowadzeniu leku do obrotu (post-approoval monitoring). Proces rozwoju "leków biopodobnych" wykorzystuje najnowsze technologie analityczne i kliniczne, w tym takie, które nie były dostępne przy ocenie produktu referencyjnego w czasie jego pierwszej rejestracji. Długotrwały i skomplikowany proces rejestracji ma gwarantować, że nowy lek będzie posiadać identyczne wskazania terapeutyczne i taki sam lub lepszy profil bezpieczeństwa co starszy preparat.

    Po co komu leki biopodobne, skoro można używać "oryginalnych"?


    Odpowiadając pytaniem na pytanie: po co komu leki generyczne? Jak stwierdza oficjalnie Europejskie Stowarzyszenie Leków Generycznych EGA, które objęło swym zakresem działania także leki biopodobne (choć nie zdążyło tego jeszcze uwzględnić w swej nazwie), wzrost dostępności przyniesie wymierne korzyści. Szacuje się, że obniżka kosztów o 20% dzięki wygaśnięciu sześciu patentów biotechnologicznych pozwoli zaoszczędzić 1,6 mld euro w skali UE. Te pieniądze będzie można przeznaczyć na inne pilne potrzeby. Motorem rynku biotechnologii jest więc ogromny koszt preparatów biotechnologicznych, gdzie każda obniżka ceny przynosi znaczne oszczędności, co udowodnił rynek generyków. Zdaniem EGA, niższa cena leku biopodobnego wynika częściowo z redukcji kosztów dzięki nowocześniejszym metodom wytwarzania oraz z przyspieszonej ścieżki rozwoju preparatu w porównaniu do leku referencyjnego.

    Do marca 2008 r. EMEA przyjęła 15 wniosków o dopuszczenie do obrotu tzw. leków biopodobnych " to 30% wszystkich leków rozpatrywanych w procedurze centralnej na obszarze UE. Szacuje się, że do 2010 r. biofarmaceutyki będą stanowiły 25% światowego rynku farmaceutycznego i będzie ich dotyczyło aż 50% zgłoszeń. O ile wiek XX był erą chemii w farmacji, to wiek XXI już staje się epoką biotechnologii.

    Kto - poza producentami " skorzysta na lekach biopodobnych?


    Producent naturalnie musi pokryć ogromne wydatki poniesione na badania i rozwój, ale głównie po to, by móc finansować dalsze badania nad nowymi generacjami leków. Bez tego postęp nie byłby możliwy.
    Beneficjentami nowych leków biotechnologicznych po wygaśnięciu patentów starych będą przede wszystkim:

    Pacjenci: Nowe biofarmaceutyki, podobnie jak leki generyczne, zapewniają dostęp do najbardziej zaawansowanych terapii po niższej cenie. Bezpieczeństwo terapii gwarantują specjalistyczne procedury rejestracyjne przeprowadzane według ścisłych rygorów prawnych i naukowych.

    Lekarze: Tańsze i nierzadko lepsze leki nowej generacji oferują alternatywę dla dotychczasowych terapii, dając lekarzowi większy wybór dostępnych środków leczniczych. Przyczynia się to do skutecznego leczenia większej liczby pacjentów.
    Farmaceuci: Rozwój biofarmacji dzięki "uwolnieniu" patentów może być wykorzystany przez farmaceutów w ramach tzw. opieki farmaceutycznej, czyli nadzorem nad przebiegiem farmakoterapii. Dzięki swemu wykształceniu farmaceuci mogą opiniować jakość terapii lekami "biopodobnymi", przyczyniając się do wzrostu bezpieczeństwa.
    Resort zdrowia oraz ubezpieczyciel: Leki biopodobne są równoważną i tańszą alternatywą wobec produktów referencyjnych. Oznacza to, że większa liczba pacjentów może być leczona w ramach tego samego ograniczonego budżetu. Realne oszczędności można przeznaczyć na inne pilne potrzeby, narastające wraz ze starzeniem się społeczeństw.



    Materiał źródłowy:
    EGA Handbook On Biosimilar Medicines (www.egagenerics.com)

    Materiał przygotowany przez Stowarzyszenie "Dziennikarze dla Zdrowia" na konferencję prasową 27.02.2009 r.

    Czy wiesz ĹĽe...? (beta)
    Inhibitory dipeptydylo-peptydazy 4 (ang. dipeptidyl peptidase-4 inhibitors) – grupa doustnych leków hipoglikemizujących, działających przez blokowanie enzymu dipeptydylo-peptydazy 4 (DPP-4). Znajdują zastosowanie w farmakoterapii cukrzycy typu 2. Pierwszy lek z tej grupy, sitagliptyna, został dopuszczony przez FDA do stosowania na terenie USA w 2006 roku. W marcu 2007 Komisja Europejska udzieliła pozwolenia na dopuszczenie preparatu do obrotu w całej Unii Europejskiej, pod koniec tego roku została wprowadzona na australijski rynek leków do leczenia cukrzycy typu 2. Leki galenowe – zwyczajowa nazwa leków wykonanych z surowców roślinnych, zwierzęcych i mineralnych według ściśle określonego przepisu zamieszczonego w Farmakopei lub odpowiednich manuałach czy receptariuszach (np. Receptarium polonicum Głowackiego). Dawniej terminem tym określano wszystkie leki sporządzane w aptece. Obecnie leki galenowe są stosowane głównie jako środki pomocnicze przy wyrobie recepturowych postaci leku. Lek biologiczny referencyjny – lek wyprodukowany jako oryginał, opatentowany przez producenta leków innowacyjnych. Referencyjny lek biologiczny stanowi pierwowzór dla leku biopodobnego. Cechy produktu stanowiącego lek biologiczny referencyjny zależne są od rodzaju wytwarzającego go organizmu (klonu komórek) i są niepowtarzalne, podobnie jak proces produkcyjny (sposób wprowadzenia fragmentu ludzkiego DNA), temperatura, metody oczyszczania substancji czynnej, formulacja). W związku z możliwymi różnicami (choćby na poziomie produkcyjnym) pomiędzy referencyjnymi lekami biologicznymi i lekami biopodobnymi, zamiana jednego leku na drugi może stanowić zagrożenie dla pacjentów i nie powinna być stosowana bez wiedzy lekarza oraz bez istnienia istotnych klinicznych powodów uzasadniających taką zamianę.

    Grupa Sanofi - jedna z największych firm farmaceutycznych na świecie, zajmująca się badaniami, rozwojem, produkcją i sprzedażą innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych, skoncentrowana na potrzebach pacjentów. Główne działania Grupy Sanofi koncentrują się na dostarczaniu leków innowacyjnych oraz generycznych, szczepionek, leków bez recepty (OTC), konsumenckich produktów ochrony zdrowia (Consumer Healthcare) oraz preparatów weterynaryjnych. Farmakopea (kodeks apteczny) – urzędowy spis leków dopuszczonych w danym kraju lub na danym terenie do obrotu, oraz obwarowany tymi samymi zastrzeżeniami spis surowców służących do ręcznego sporządzania niektórych z tych leków w aptece (leków recepturowych). Zawiera opis wszystkich tych substancji, sposoby ich przechowywania oraz dostępu do nich osób powołanych, rodzaje opakowań, dozwolone metody dystrybucji, dawkowanie, sposoby kontroli jakości, a w przypadku leków robionych w aptece, także metody ich przygotowywania. Opisuje też metody identyfikacji leków, ich standaryzację, sposoby nazewnictwa i możliwe zamienniki.

    Leki normotymiczne (stabilizatory nastroju, normotymiki) – grupa leków psychotropowych należąca do leków przeciwdrgawkowych działająca stabilizująco na nastrój i napęd psychoruchowy. Leki te stosuje się głównie w leczeniu zaburzenia afektywnego dwubiegunowego. Zalicza się do nich najstarszy z nich węglan litu oraz karbamazepina, okskarbazepina, sole kwasu walproinowego, oraz nowszej generacji lamotrygina i topiramat. Funkcjonalnie do tej grupy leków zalicza się też niektóre leki przeciwpsychotyczne II generacji - w związku z tym, iż posiadają, potwierdzone badaniami, właściwości zapobiegajace nawrotom ChAD. Leki przeciwlękowe (anksjolityki, leki anksjolityczne; ATC N 05B) – grupa leków psychotropowych o zróżnicowanej budowie chemicznej, które przez działanie na przekaźnictwo impulsów nerwowych w ośrodkowym układzie nerwowym powodują działanie zmniejszające lęk, niepokój, napięcie emocjonalne i objawy somatyczne towarzyszące tym stanom. Większość leków z tej grupy ma dodatkowo też działanie uspokajające i nasenne.

    Leki przeciwlękowe (anksjolityki, leki anksjolityczne; ATC N 05B) – grupa leków psychotropowych o zróżnicowanej budowie chemicznej, które przez działanie na przekaźnictwo impulsów nerwowych w ośrodkowym układzie nerwowym powodują działanie zmniejszające lęk, niepokój, napięcie emocjonalne i objawy somatyczne towarzyszące tym stanom. Większość leków z tej grupy dodatkowo ma też działanie uspokajające i nasenne. Postać leku (postać farmaceutyczna, forma aplikacyjna, lek) - to forma w jakiej przygotowuje się i podaje lek. Substancji leczniczych, będących aktywnym składnikiem leku, nie podaje się per se (jako takich). W technologii produkcji leków, substancje lecznicze miesza się z odpowiednimi substancjami pomocniczymi i mieszaninom tym nadaje się odpowiednią, wymaganą dla danego leku, postać, czyli formę. Postać leku jest uzyskiwana przez odpowiednią obróbkę mieszaniny substancji leczniczych i pomocniczych - obróbka ta jest różna dla różnych postaci leków.

    Dodano: 11.03.2009. 18:15  


    Najnowsze