• Artykuły
  • Forum
  • Ciekawostki
  • Encyklopedia
  • Nadzieja na przełom w terapii SM

    17.06.2011. 00:06
    opublikowane przez: Redakcja Naukowy.pl

    Czy można naprawić szkody, jakie w centralnym układzie nerwowym chorych na stwardnienie rozsiane (SM) wyrządza proces chorobowy? Dotychczasowe terapie SM polegają na hamowaniu postępu niesprawności u pacjentów. Trwają jednak badania nad substancją, która może wspomagać naprawę uszkodzeń układu nerwowego. Obiecujące wyniki badań zaprezentowali 4 czerwca w Warszawie prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego prof. dr hab. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UMŁ oraz dr Andrew Chan z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Ruhry, St. Joseph w Bochum w Niemczech.

    Z kilku dostępnych na świecie terapii, z których standardowo stosuje się interferon, tylko jeden lek podawany jest doustnie. Środek zawierający fingolimod hamuje postęp SM; badania kliniczne wykazały jego wysoką skuteczność terapeutyczną.

     

    Wiele nadziei uczeni wiążą z naprawczym działaniem leku. W pracach doświadczalnych potwierdzono jego wpływ nie tylko na proces zapalny, który zapoczątkowuje rozsiane zmiany w mózgu, ale i na ośrodkowy układ nerwowy.

    Choć jest dopuszczony do sprzedaży w Polsce, barierą dla jego upowszechnienia jest wysoka cena. Lek nie może zostać wpisany na listę refundacyjną, może być refundowany jedynie poprzez program terapeutyczny. O konieczności jego wdrożenia, jak również o planach kontynuacji międzynarodowego programu klinicznego z zastosowaniem fingolimodu mówiono podczas konferencji neurologicznej w Warszawie.

    Jak wyjaśniał prof. dr hab. Krzysztof Selmaj, fingolimod zatrzymuje limfocyty w węzłach chłonnych i zmniejsza ilość operatywnych limfocytów, które z węzłów chłonnych docierają do mózgu.

    Prezes PTN tłumaczył PAP, że fingolimod jest antagonistą receptora sfingozyny. Receptory te zostały odkryte ok. 10 lat temu i ciągle ich znaczenie biologiczne jest badane. Występują na różnych komórkach, również układu nerwowego, w tym na samych neuronach.

    "Obserwacje prowadzone w leczeniu otwartym to kolejny etap po zakończeniu badań klinicznych. Lek obecnie jest badany w grupie 15 proc. pacjentów z odmianą SM, gdzie uważa się, że zapalenie odgrywa mniejszą rolę niż procesy degeneracyjne. Jeżeli ten lek rzeczywiście ma potencjał działania naprawczego, to w tej populacji pacjentów, powinien również wykazać skuteczność. (...) To więcej niż nadzieje, bo są już wyniki naukowe, ich potwierdzanie zajmie 2-3 lata, wyniki poznamy za 4 lata" - powiedział uczony.

    Jak podkreślił dr Chan, leki, które do tej pory stosowano, nie powodowały wyleczenia, a terapia pozwalała zatrzymać postęp zmian i uszkodzeń. Ten środek jest pierwszym, który pozwala mieć nadzieję na coś więcej. Prowadzone są także badania dotyczące stosowania go w tych postaciach SM, gdzie do tej pory nie można było mówić w ogóle o żadnych terapiach.

    Badania eksperymentalne oceniające naprawczy wpływ leku na układ nerwowy prowadzone na zwierzętach doświadczalnych. W modelach zwierzęcych wywołuje się chorobę bardzo podobną do SM, uczeni mogą izolować i badać komórki, które wytwarzają mielinę. Komórki można też hodować in vitro i oceniać ich aktywność. Wyniki potwierdziły sugestię, że ten lek działa na system komórek układu nerwowego.

    Badania kliniczne z udziałem ludzi, polegają na ocenie atrofii (zaniku) mózgu, co pośrednio może potwierdzić protekcyjny wpływ terapii. W konsekwencji zapalenia komórki ulegają degeneracji. W badaniach prowadzonych na pacjentach z SM wykazano, że fingolimod wpływa na procesy chorobowe w centralnym układzie nerwowym, silnie hamując atrofię.

    PAP - Nauka w Polsce, Karolina Olszewska

     

    agt/bsz


    Czy wiesz ĹĽe...? (beta)
    Fingolimod – lek immunosupresyjny stosowany u osób dorosłych w leczeniu stwardnienia rozsianego o ciężkim przebiegu, szybko postępującym lub w przypadku braku skuteczności interferonu beta. Lek moduluje czynność receptorów 1-fosforanu sfingozyny typu 1 (S1PR1), przez co hamuje migrację limfocytów T z węzłów chłonnych do ośrodkowego układu nerwowego. Powoduje to w efekcie zmniejszenie wynikającego z autoagresji uszkadzającego wpływu tych limfocytów na komórki ośrodkowego układu nerwowego, z jakim mamy do czynienia u chorych na stwardnienie rozsiane. Preparat fingolimodu jest zarejestrowany pod nazwą Gilenya. Medycyna oparta na faktach, medycyna oparta na dowodach (ang. Evidence-based medicine, EBM) – postępowanie kliniczne oparte na najlepszych dostępnych dowodach naukowych dotyczących skuteczności, efektywności i bezpieczeństwa. Dowodów takich dostarczają wyniki wiarygodnych badań eksperymentalnych (skuteczność i bezpieczeństwo) oraz badań obserwacyjnych (efektywność i bezpieczeństwo). Ostre rozsiane zapalenie mózgu i rdzenia (ang. Acute Disseminated Encephalomyelitis ADEM) – autoimmunologiczna demielinizacyjna choroba mózgu bardzo podobna do stwardnienia rozsianego (SM), które zazwyczaj jest chroniczną nawracającą i cofającą się chorobą młodych dorosłych, podczas gdy ADEM jest zazwyczaj jednofazową chorobą dzieci. Nieprawidłowe wyniki badań immunoglobulin w płynie mózgowo-rdzeniowym są znacznie rzadsze w ADEM niż w SM. W ADEM występuje uszkodzenie mózgu, które jest rzadkie w stwardnieniu rozsianym. ADEM zwykle występuje po zakażeniu z gorączką albo szczepieniu. U części chorych z początkowym rozpoznaniem ADEM, diagnozuje się później jednak stwardnienie rozsiane. Śmiertelność wynosi 5% i większość przeżywających posiada co najmniej małą niepełnosprawność.

    Bromperidol (bromoperidol, bromoperydol) – organiczny związek chemiczny, pochodna butyrofenonu, stosowany jako lek przeciwpsychotyczny. Został opracowany przez Janssen Pharmaceutica w 1966 roku. Stosowany jest także w postaci długodziałającej (depot) jako dekanian bromperidolu (ester kwasu dekanowego). Lek zarejestrowany jest w Niemczech, Włoszech, Argentynie, Danii, Luksemburgu, Belgii i Holandii. Badania na zwierzętach i wstępne badania kliniczne prowadzone na przełomie lat 70. i 80. XX w. wykazały wysoką wartość bromperidolu jako leku przeciwpsychotycznego – był oceniany jako lepszy niż haloperydol. Z przeglądu systematycznego badań klinicznych Cochrane Collaboration z roku 2012 wynika jednak, że dekanian bromperidolu jest mniej skuteczny w leczeniu schizofrenii od dekanianu haloperidolu i flufenazyny. Komisja bioetyczna – niezależna instytucja opiniująca i kontrolująca projekty badań klinicznych stworzona w celu zapewnienia właściwej ochrony godności ludzkiej podczas prowadzenia badań. Komisja Bioetyczna sprawdza m.in.: zasadność, wykonalność i plan badania klinicznego, analizę przewidywanych korzyści i ryzyka, poprawność protokołu badania klinicznego. Badania klinicznego nie można rozpocząć bez zgody komisji bioetycznej.

    Elotuzumab – lek biologiczny o działaniu immunosupresyjnym, obecnie (2012r) w fazie badań klinicznych w terapii szpiczaka mnogiego, przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko receptorowi CS1 występującymi na powierzchni komórek szpiczaka mnogiego, receptory te są reprezentowane w minimalny sposób na innych komórkach organizmu.. Badania prowadzone są przez firmy Bristol-Myers Squibb i Abbott. Medycyna oparta na faktach, medycyna oparta na dowodach (ang. Evidence-based medicine, EBM) – skrupulatne, precyzyjne i roztropne wykorzystywanie w postępowaniu klinicznym najlepszych dostępnych dowodów naukowych dotyczących skuteczności, efektywności i bezpieczeństwa. Dowodów takich dostarczają wyniki wiarygodnych badań eksperymentalnych (skuteczność i bezpieczeństwo) oraz badań obserwacyjnych (efektywność i bezpieczeństwo). Medycyna oparta na faktach umożliwia więc klinicystom korzystanie z najlepszej dostępnej wiedzy pochodzącej z systematycznych badań naukowych.

    Skala Alvarado (ang. Alvarado score) – dziesięciopunktowa skala stosowana w diagnostyce zapalenia wyrostka robaczkowego, oparta na objawach klinicznych i liczbie leukocytów. W oryginalnej pracy Alvarado proponował interwencję chirurgiczną u wszystkich pacjentów z liczbą punktów 7 lub więcej i obserwację u pacjentów z 5 lub 6 punktami. Kolejne badania kliniczne nie dowiodły skuteczności samej skali Alvarado, ale wykazywano, że skala może być przydatna w klasyfikowaniu pacjentów do badań obrazowych. Badanie słuchu – jest to ocena reakcji organizmu powstałej w wyniku stymulacji dźwiękowej. Badania słuchu dzielą się na badania subiektywne i badania obiektywne. Subiektywne badania słuchu, w przeciwieństwie do badań obiektywnych, wymagają aktywnej współpracy osoby badanej (od osoby badanej wymaga się świadomej informacji zwrotnej np. czy dźwięk jest słyszalny). Badania słuchu można podzielić również na badania progowe oraz nadprogowe. Celem badań progowych jest określenie najcichszego możliwego do usłyszenia dźwięku, w badaniach nadprogowych oceniana jest percepcja dźwięku powyżej progu słyszenia.

    Audyt badania klinicznego – oznacza niezależną kontrolę procedur i dokumentacji badania klinicznego prowadzoną przez sponsora, jako element systemu zapewnienia jakości, w celu ustalenia, czy badanie kliniczne jest lub było prowadzone zgodnie z protokołem badania klinicznego, a dane uzyskane w związku z badaniem klinicznym są lub były zbierane, analizowane i raportowane zgodnie z protokołem badania klinicznego oraz procedurami postępowania opracowanymi przez sponsora w celu ujednolicenia sposobu wykonywania określonych czynności związanych z badaniem klinicznym.

    Abatacept – lek biologiczny o działaniu immunosupresyjnym, rekombinowane rozpuszczalne białko fuzyjne składające się z zewnątrzkomórkowego fragmentu antygenu 4 związanego z ludzkim limfocytem T (CTLA-4) połączonego ze zmodyfikowanym fragmentem Fc ludzkiej immunoglobuliny IgG1. Abatacept blokuje cząstki CD80 i CD86 (związanie receptorów CD80/86) na powierzchni komórek prezentujących antygen. Działając w ten sposób moduluje kostymulujący wpływ białka CD28 na limfocyty T, w efekcie proces chorobowy zostaje spowolniony. Preparat jest zarejestrowany w USA i Unii Europejskiej w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów i młodzieńczego idiopatycznego zapalenie stawów. W przeprowadzonych badaniach klinicznych stwierdzano skuteczność abataceptu u pacjentów z reumatoidalnym zapaleniem stawów i z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów, u których nie uzyskano poprawy po terapii lekami blokującymi TNF-α. Obecnie trwają badania badające skuteczność abataceptu w łuszczycowym zapaleniu stawów i toczniu układowym. Abatacept został wynaleziony w laboratoriach firmy Bristol-Myers Squibb, nazwa handlowa preparatu zawierającego lek to Orencia.

    Postać Marburga stwardnienia rozsianego (postać ostro postępująca, ang. Marburg multiple sclerosis, malignant variant of MS, acute variant of MS, fulminant variant of MS) – postać stwardnienia rozsianego, w której objawy neurologiczne postępują w ciągu kilku dni lub miesięcy. U pacjenta szybko dochodzi do tetraparezy i śmierci wskutek nawracających infekcji, zachłyśnięcia lub zaburzeń oddychania. Proces zapalny w przebiegu tego wariantu choroby jest bardzo rozległy i nasilony, zlokalizowany w mózgu i w rdzeniu kręgowym. Rokowanie jest złe, chociaż opisywano dobrą odpowiedź na leczenie mitoksantronem i alemtuzumabem, a także na autologiczny przeszczep komórek pnia. Rozpoznanie może być postawione przyżyciowo na podstawie wyniku badania MRI. Chorobę opisał jako pierwszy austriacki neurolog Otto Marburg w 1906 roku. Monitor badań klinicznych (ang. Clinical Research Associate, CRA) – pracownik firmy sponsorującej badanie kliniczne lub jego przedstawiciel np. firma CRO (Contract Research Organization), którego głównym zadaniem jest monitorowanie badania. Monitor badań klinicznych jest odpowiedzialny za ocenę zgodności prowadzonego badania klinicznego z zasadami Dobrej Praktyki Klinicznej, zapewnienie przestrzegania protokołu badania, czuwanie nad bezpieczeństwem pacjentów uczestniczących w badaniu w tym prawidłowe raportowanie ciężkich zdarzeń niepożądanych, wyjazdy monitorujące do ośrodków badawczych, weryfikowanie danych wpisanych do Karty Obserwacji Klinicznej z historią choroby pacjenów, kontrolę gospodarki badanym produktem, raportowaniem po każdej wizycie monitorującej faktycznego stanu badania w poszczególnych ośrodkach badawczych, rejestrację badania w Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Preparatów Biobójczych i Komisji Bioetycznej oraz rutynowymi kontaktami z zespołem badawczym każdego ośrodka uczestniczącego w badaniu. Jakość uzyskiwanych danych przez ośrodki badawcze jest na bieżąco kontrolowana przez Monitora Badań Klinicznych, jest to pierwsza osoba weryfikująca wiarygodność danych.

    Obecne zasady encykloepdyczności są o tyle kuriozalne, że nic nie mówią o dorobku naukowym. Rozumiem, że jest on kłopotliwy w jednoznacznej ocenie, a kryteria typu, rektor, prof. dr hab. są o tyle łatwe, że albo są albo ich nie ma. Jednak naukowiec ma badać i publikować wyniki badań, a nie wyłącznie robić tytuły czy brać funkcje. I to ranga tych badań, wyników, wyrażona jakością czasopism, gdzie są publikowane plus cytowalnością jest kluczowa dla oceny encyklopedyczności. Dlatego proponuję dodać zapis, że encyklopedycznym naukowcem jest osoba, która ma dajmy na to min. 7 publikacji w czasopismach międzynarodowych (tzn. anglojęzycznych, być może są też niemeickojęzyczne np. w archeologii) z listy fladelfisjkiej, lub 1 artykuł z najwyższych pism Nature, Science, lub wysoką dla danej dziedziny cytowalność lub kilka (2?) monografie naukowe autorskie. Uzasadnienie; w kwestionariuszu recenzenckim jest pytanie, a na stronach filadelfijskich pism opinia, że do publikacji przyjmuje się artykuły o ważnych dla nauki zagadnieniach i prezentujące ważne naukowe wyniki, z reguły jest zapis o ich ponadregionalności. W miarę wysoki IF oraz umieszczenie takich czasopism na liście ministerialnej, filadelf. w wyższych kategoriach niż lokalne, wskazuje, że podchodzą one na poważnie do swoich wytycznych. Skoro więc artykuł wychodzi, tzn. że zarówno 2-3-5 recenzentów specjalistów z danej branży, jak i redakcja uznała, że dany artykuł spełnia takie kryteria. Nie nam więc oceniać czy słusznie, przypomnę Wiki ma odtwarzać rzeczywistość, a nie ją naprawiać/weryfikować. Przyznaję, nie wiem jak tu umieścić humanistów - u nich chyba bardziej liczą się ksiązki, monografie niż artykuły. Może ktoś ma pomysł. Ostatnio masowe stało się zgłaszanie osób bez hab. i prof. do usunięcia tylko na tej podstawie. Moze warto przywrócić sens słowa naukowy, przez zwracanie uwagi też na dorobek --Piotr967 podyskutujmy 18:17, 29 paź 2012 (CET) Substancje pomocnicze – substancje pochodzenia naturalnego lub syntetyczne (związki chemiczne) oraz ich mieszaniny wchodzące w skład postaci leku, które swoim działaniem nie wywierają wpływu farmakologicznego na organizm chorego, ani nie wchodzą w niepożądane reakcje wpływające na trwałość leku. Substancje pomocnicze w przeciwieństwie do czynnych stanowią tę część składników leku, która nie bierze udział w poprawie jego stanu, ale może ułatwiać przyjęcie leku. Niektórych substancji (np. sacharoza, glukoza, galaktoza, skrobia pszeniczna, laktoza, aspartam) nie można stosować w określonych jednostkach chorobowych (lub można stosować tylko w ograniczonych ilościach).

    Dodano: 17.06.2011. 00:06  


    Najnowsze