• Artykuły
  • Forum
  • Ciekawostki
  • Encyklopedia
  • Przyszłość terapii SM - tabletka zamiast zastrzyku

    08.07.2011. 00:11
    opublikowane przez: Redakcja Naukowy.pl

    Pierwszą tabletkową terapię hamującą postęp stwardnienia rozsianego (SM) neurolodzy określają jako przełomową - zarówno z punktu widzenia pacjenta, który nie musi stosować regularnych iniekcji, jak i klinicystów, którzy obserwują dwukrotnie wyższą skuteczność w porównaniu z innymi stosowanymi współcześnie metodami leczenia, oraz uczonych, którzy w dalszych badaniach planują udowodnić, że lek, którego aktywną substancją jest fingolimod, ma wpływ na odbudowywanie zniszczonych struktur w mózgu. 

    O nadziejach i osiągnięciach związanych z zakrojonym na międzynarodową skalę programem klinicznym rozmawiali w czerwcu w Warszawie Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego prof. dr hab. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi oraz dr Andrew Chan z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Ruhry, ST. Joseph w Bochum w Niemczech.

    Stwardnienie rozsiane ma wiele niespecyficznych objawów i zróżnicowany przebieg. Jego mechanizm polega na tym, że organizm chorego rozpoznaje osłonkę mielinową komórek układu nerwowego jako tkankę obcą. System obronny zwalcza ją, powodując rozsiane zmiany degeneracyjne. Sprawność chorych obniża się - w najcięższych przypadkach dramatycznie i, zgodnie z obecną wiedzą i technologią, nieodwracalnie. Leczenie polega na hamowaniu postępów SM.

    ,,Do tej pory leki były stosowane tylko w formie iniekcji podskórnych, domięśniowych lub dożylnej - dość często powtarzanych. Fingolimod jest pierwszym doustnym lekiem, który działa dwa razy skuteczniej od standardowo stosowanego interferonu w zakresie hamowania postaci rzutowej i zwalniania tempa rozwoju choroby" - powiedział prof. dr hab. Selmaj podczas konferencji w Warszawie.

    ,,Przełomem jest sposób podawania leku - doustnie, raz dziennie. Dla pacjenta jest to nie tylko wygoda stosowania, ale zdecydowana zmiana. Dotychczas wszystkie stosowane środki były podawane we wstrzyknięciu. Badania pokazują, że niemal połowa pacjentów, którzy w tej formie przyjmują leki przerywa leczenie przed upływem roku" - dodał dr Chan.

    Rzutowo-remisyjny przebieg SM dotyczy ok. 60 proc. pacjentów. W tym przypadku po okresie czasowego pogorszenia się kondycji i sprawności, czyli rzucie choroby, przychodzi  stan wyciszenia - częściowa lub całkowita poprawa zdrowia, czyli remisja.

    Na grupie pacjentów o takim właśnie, typowym przebiegu choroby przeprowadzono największy do tej pory projekt badań klinicznych. Uczestniczyło w nich ok. 5 tys. osób w wieku od 18 do 55 lat. Uczeni dowiedli wysoką skuteczność fingolimodu w terapii dorosłych pacjentów, niezależną od tego, po ilu latach od zdiagnozowania SM rozpoczęto podawanie leku.

    ,,Skuteczność  leku jest mierzona dwoma parametrami klinicznymi. Pierwszy to wpływ na częstość rzutów choroby, bo choroba przebiega w formie czasowych zaostrzeń i oceniamy w jaki sposób te zaostrzenia są hamowane. Po drugie mierzymy tempo wzrastania niesprawności. W obu tych parametrach fingolimod jest skuteczniejszy od innych leków. Czas między rzutami jest dwa razy dłuższy. Daje to do 60 proc. szans stabilizacji choroby czyli wyhamowania jej rozwoju" - tłumaczył prof. Selmaj.

    W polskich aptekach fingolimod znalazł się pod koniec czerwca, do obrotu w UE został dopuszczony już w marcu. Lek jest jednak bardzo drogi, jak szacuje prof. Selmaj roczny koszt terapii wynosi ok. 80 tys. złotych. Leczenie zalecane jest dorosłym pacjentom, którym nie pomógł interferon. Obserwacje prowadzone przez ok. 3 lata pokazują, że w tym okresie lek działa. Profesor przewiduje, że terapia będzie miała charakter długotrwały, a pacjenci będą przyjmowali pigułki przez wiele lat. Trwają starania o włączenie leku w program terapeutyczny, a przez to - umożliwienie jego refundacji.

    ,,Statystyki dotyczące SM w Polsce są słabe, choć stwierdzenie, że w Polsce pacjenci z SM żyją krócej niż np. w Niemczech - to wydaje mi się kontrowersyjne, nie ma na to twardych dowodów. Każdy lek, który będzie poprawiał stan zdrowia pacjentów - u kilkudziesięciu procent choroba na długo ulega zahamowaniu, jeśli niesprawność będzie postępowała wolniej, to wszystko będzie się przekładało nam lepszą jakość życia i na jego długość" - podsumował prof. Selmaj.

    Więcej o nadziejach związanych z kontynuacją badań w serwisie Nauka w Polsce tutaj: ,,Nadzieja na przełom w terapii SM".

    PAP - Nauka w Polsce, Karolina Olszewska

    kap/

    Czy wiesz ĹĽe...? (beta)
    Fingolimod – lek immunosupresyjny stosowany u osób dorosłych w leczeniu stwardnienia rozsianego o ciężkim przebiegu, szybko postępującym lub w przypadku braku skuteczności interferonu beta. Lek moduluje czynność receptorów 1-fosforanu sfingozyny typu 1 (S1PR1), przez co hamuje migrację limfocytów T z węzłów chłonnych do ośrodkowego układu nerwowego. Powoduje to w efekcie zmniejszenie wynikającego z autoagresji uszkadzającego wpływu tych limfocytów na komórki ośrodkowego układu nerwowego, z jakim mamy do czynienia u chorych na stwardnienie rozsiane. Preparat fingolimodu jest zarejestrowany pod nazwą Gilenya. Placebo (łac. będę się podobał) – substancja lub działanie (np. zabieg chirurgiczny) obojętne, nie mające wpływu na stan zdrowia pacjenta, podawane choremu jako terapia. Chory nie wie, że to, co zastosowano, nie jest prawdziwym leczeniem, zaś wszystko (dla leku głównie: wygląd, zapach, smak, konsystencja), oprócz leczniczych właściwości placebo jest takie samo, jak rzeczywistej terapii. System terapeutyczny – urządzenie lub postać leku dozująca substancję leczniczą do krwiobiegu, z określoną szybkością przez określony czas. Szybkość uwalniania leku z systemów terapeutycznych, w przeciwieństwie do wszystkich innych postaci leku, jest stała, przez cały czas działania systemu, a więc niezależna od ilości pozostającej w nim substancji leczniczej. Głównym celem stosowania leków w tej postaci jest zapewnianie przez możliwie długi czas, stałego stężenia substancji leczniczej w miejscu jej działania.

    Anestezjolog jest to lekarz posiadający specjalizację z anestezjologii i intensywnej terapii. Do obowiązków lekarza anestezjologa należą: znieczulanie pacjentów wymagających operacji, leczenie pacjentów oddziału intensywnej terapii, leczenie bólu ostrego i przewlekłego oraz resuscytacja. Postać Marburga stwardnienia rozsianego (postać ostro postępująca, ang. Marburg multiple sclerosis, malignant variant of MS, acute variant of MS, fulminant variant of MS) – postać stwardnienia rozsianego, w której objawy neurologiczne postępują w ciągu kilku dni lub miesięcy. U pacjenta szybko dochodzi do tetraparezy i śmierci wskutek nawracających infekcji, zachłyśnięcia lub zaburzeń oddychania. Proces zapalny w przebiegu tego wariantu choroby jest bardzo rozległy i nasilony, zlokalizowany w mózgu i w rdzeniu kręgowym. Rokowanie jest złe, chociaż opisywano dobrą odpowiedź na leczenie mitoksantronem i alemtuzumabem, a także na autologiczny przeszczep komórek pnia. Rozpoznanie może być postawione przyżyciowo na podstawie wyniku badania MRI. Chorobę opisał jako pierwszy austriacki neurolog Otto Marburg w 1906 roku.

    Czynnik bioleczniczy – drobnoustroje, które przyspieszają wyleczenie lub zapobiegają powikłaniom wskazanej choroby u człowieka. Skuteczność czynników bioleczniczych została dowiedziona naukowo, z udziałem dużych grup pacjentów, randomizowanych badań, testów z użyciem placebo oraz podwójnej ślepej próby. Inaczej wygląda to w przypadku probiotyków, których skuteczność leczenia chorób nie została potwierdzona naukowo (lub została potwierdzona jedynie in vitro), częściowo z powodu nie wykonania jeszcze odpowiedniej ilości testów u człowieka. Probiotyki mogą, ale nie muszą, być także czynnikami bioleczniczymi, jednak ich użycie bez badań klinicznych jest dyskusyjne. Spożywanie probiotyków wpływa jednak korzystne – między innymi z powodu immunomodulacji – na stan zdrowia organizmu, ale nie powoduje wyleczenia z żadnej choroby. Leki przeciwjaskrowe to leki stosowane w leczeniu jaskry. Celem ich działania jest obniżenie ciśnienia śródgałkowego czyli przeciwdziałanie głównej przyczynie powstawania choroby. Ciśnienie to jest powodowane przez nadmierne wydzielanie, lub niewystarczający odpływ cieczy wodnistej oka. Leki te spowalniają i hamują postępowanie choroby, jednak nie mogą cofnąć zniszczenia komórek siatkówki i nerwu wzrokowego, jeśli takie zniszczenia już nastąpiły.

    Naltrekson (łac. Naltrexonum) – organiczny związek chemiczny, analog kodeiny. Antagonista (a ściślej: odwrotny agonista) receptorów opioidowych o okresie półtrwania dłuższym niż nalokson. Wykazuje silne działania antagonistyczne na receptory μ, nieco słabsze działanie na receptory κ i znacznie słabsze działanie na receptor δ. Używany w terapii odwykowej u pacjentów uzależnionych od opioidów (dawki przekraczające 50 mg). W przypadku tzw. terapii naltreksonem w niskiej dawce (ang. low dose naltrexone) stosuje się ok. 3–5 mg substancji na dobę, jednakże skuteczność takich działań nie jest potwierdzona naukowo. Sam wpływ naltreksonu na skuteczność terapii uzależnień bywa kwestionowany. Nawrót choroby - ponowne wystąpienie objawów choroby po okresie poprawy. W medycynie znanych jest szereg takich chorób, które po pierwszym w życiu przechorowaniu ustępują, aczkolwiek czynnik etiologiczny pozostaje w ustroju (np. genom wirusa, czy domniemany, nieodgadniony czynnik psychozy i wiele innych). Nawrót choroby nie zawsze oznacza, że jest ona nieuleczalna. Pojęcie to dotyczy między innymi depresji, chorób nowotworowych, stwardnienia rozsianego, uzależnień, na przykład alkoholizmu czy narkomanii, .

    Medycyna paliatywna (łac. pallium – płaszcz) – dział medycyny, a także specjalność lekarska, która obejmuje leczenie i opiekę nad nieuleczalnie chorymi, którzy znajdują się w okresie terminalnym śmiertelnej choroby. Celem działań medycyny paliatywnej nie jest zatrzymanie procesu chorobowego oraz jego wyleczenie, ale poprawienie jakości życia osób w tej fazie choroby. Uzyskuje się to przez:

    Dodano: 08.07.2011. 00:11  


    Najnowsze