• Artykuły
  • Forum
  • Ciekawostki
  • Encyklopedia
  • Zwiększają się możliwości leczenia ciężkiej choroby stawów u dzieci

    18.09.2011. 21:33
    opublikowane przez: Redakcja Naukowy.pl

    Zwiększają się możliwości leczenia rzadkiej, ciężkiej choroby dzieci - młodzieńczego idiomatycznego zapalenia stawów w tzw. postaci uogólnionej. O nowych perspektywach terapii poinformowano na piątkowej konferencji prasowej w Warszawie.


    Choroby reumatyczne u dzieci zaczynają się zazwyczaj łagodnie i nieoczekiwanie - puchnie kolano, pojawia się gorączka, bolą stawy. Mogą to być echa infekcji, dość łatwe do leczenia. Czasami jednak przebiegają ciężej i trudno je opanować, jak w przypadku młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (w skrócie MIZS).

    "Idiopatyczne" oznacza, że nieznana jest jego przyczyna, a "młodzieńcze" - że objawy wystąpiły przed 16. rokiem życia.

    MIZS to choroba przewlekła, która może przebiegać bardzo rozmaicie, objawiająca się bólem, obrzękiem, poranną sztywnością stawów i ograniczeniem ich ruchomości. Pojawia się u jednego na tysiąc dzieci. Choroba zaczyna się zwykle w wieku dwóch - trzech lat i może mieć jedną z sześciu postaci, zależnie od obecności lub braku objawów ogólnoustrojowych - gorączki, wysypki, zapalenia osierdzia i liczby zmienionych zapalnie stawów.

    Najcięższą postacią MIZS jest jej postać zwana uogólnioną (uMIZS).

    "Szacuje się, że występuje u około 5-10 tys. dzieci, stanowiących od 10 do 20 proc. pacjentów z MIZS" - mówiła w piątek dr hab. Lidia Rutkowska-Sak z Instytutu Reumatologii w Warszawie. Zapadają na nią głównie maluchy, ale choroba może się utrzymywać do wieku dorosłego. Problem z uMIZS sygnalizuje trudna do zwalczenia, kilkutygodniowa wysoka gorączka i wysypka. Bolą też mięśnie i stawy, później powiększa się wątroba, śledziona i węzły chłonne. Pojawiają się sygnały świadczące o stanie zapalnym.

    Uogólniona postać MIZS atakuje cały organizm i daje powikłania, z których część jest groźna dla życia (tzw. skrobiawica i zespół aktywacji makrofaga), a część życiu nie zagraża, ale powoduje kalectwo - osteoporozę i zmiany w stawach. Skomplikowane są powikłania po leczeniu - cukrzyca, zaćma, owrzodzenia przewodu pokarmowego czy problemy ze wzrostem - wyliczała Rutkowska-Sak.

    Leczenie uMIZS polega na zwalczaniu objawów, zapobieganiu dalszym uszkodzeniom stawów i przystosowywaniu dziecka do życia.

    Zarówno diagnoza, jak i leczenie uMIZS, są bardzo problematyczne. Terapia nie działa u wszystkich, bywa też źle tolerowana. "Chorym dzieciom podaje się przede wszystkim hormony kory nadnerczy, ponieważ ich organizm za mało ich produkuje. To najsilniejszy lek przeciwzapalny, który jednak leczy zaledwie objawy choroby, a nie jej przyczyny" - tłumaczyła Rutkowska-Sak. Stosuje się też leki immunosupresyjne oraz tzw. biologiczne, które działają bezpośrednio na układ immunologiczny i osłabiają jego agresywne działanie na własne tkanki.

    Możliwości terapii zwiększają nowe leki. Na początku sierpnia w UE zarejestrowano nowy lek biologiczny, który hamuje aktywność interleukiny 6 - białkowej cząsteczki uczestniczącej w powstawaniu uMIZS. Badania kliniczne pokazały, że terapia dzieci chorych na uMIZS z jego wykorzystaniem jest dobrze tolerowana i skuteczna - zapewniała reumatolog.

    Nowy lek zarejestrowano do leczenia uMIZS u dzieci co najmniej dwuletnich (dotychczas stosowano go u dorosłych cierpiących na reumatoidalne zapalenie stawów). Problemem jest jednak cena terapii. "Miesięczna kuracja tym lekiem kosztuje obecnie ok. 4,5-5 tys. zł., a całe leczenie trwać musi wiele miesięcy" - powiedziała PAP Rutkowska-Sak. Jej zdaniem, bez refundacji leczenie większej grupy dzieci z uMIZS nie będzie możliwe. "Jeśli już jest nowy lek, niech władze się pospieszą i go udostępnią" - zaapelowała. 

    PAP - Nauka w Polsce

    zan/ agt/bsz



    Czy wiesz ĹĽe...? (beta)
    Młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (ang. juvenile idiopathic arthritis, w skrócie JIA), znane też pod nazwą młodzieńcze reumatoidalne zapalenie stawów (ang. juvenile rheumatoid arthritis), młodzieńcze przewlekłe zapalenie stawów (ang. juvenile chronic arthritis) lub choroba Stilla – najczęstsza u dzieci postać zapalenia stawów, o nieznanej etiologii, rozpoczynająca się w młodym wieku (przed 16 rokiem życia), trwająca co najmniej 3 miesiące, której towarzyszą zmiany w narządzie ruchu oraz objawy pozastawowe. Waldekoksyb, valdecoxib – lek należący do grupy niesterydowych leków przeciwzapalnych, stosowany w leczeniu choroby zwyrodnieniowej stawów, reumatoidalnego zapalenia stawów i objawów związanych z miesiączkowaniem. Denga – potencjalnie śmiertelna wirusowa choroba odzwierzęca, przyjmująca postać gorączki krwotocznej, występująca u ludzi i niektórych małp. Patogenem odpowiedzialnym za wywołanie choroby są wirusy dengi z rodziny Flaviviridae, przenoszone przez komary z rodzaju Aedes, głównie Aedes albopictus i Aedes aegypti. Do głównych objawów poza wysoką gorączką należą silne bóle i sztywność stawów. Występuje endemicznie w strefie subtropikalnej i tropikalnej. Ze względu na brak szczepionki i skutecznych leków antywirusowych możliwe jest tylko leczenie objawowe.

    Abatacept – lek biologiczny o działaniu immunosupresyjnym, rekombinowane rozpuszczalne białko fuzyjne składające się z zewnątrzkomórkowego fragmentu antygenu 4 związanego z ludzkim limfocytem T (CTLA-4) połączonego ze zmodyfikowanym fragmentem Fc ludzkiej immunoglobuliny IgG1. Abatacept blokuje cząstki CD80 i CD86 (związanie receptorów CD80/86) na powierzchni komórek prezentujących antygen. Działając w ten sposób moduluje kostymulujący wpływ białka CD28 na limfocyty T, w efekcie proces chorobowy zostaje spowolniony. Preparat jest zarejestrowany w USA i Unii Europejskiej w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów i młodzieńczego idiopatycznego zapalenie stawów. W przeprowadzonych badaniach klinicznych stwierdzano skuteczność abataceptu u pacjentów z reumatoidalnym zapaleniem stawów i z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów, u których nie uzyskano poprawy po terapii lekami blokującymi TNF-α. Obecnie trwają badania badające skuteczność abataceptu w łuszczycowym zapaleniu stawów i toczniu układowym. Abatacept został wynaleziony w laboratoriach firmy Bristol-Myers Squibb, nazwa handlowa preparatu zawierającego lek to Orencia. Leflunomid (łac. Leflunomidum, ang. Leflunomide) – prolek, lek immunosupresyjny, wykazujący właściwości antyproliferacyjne względem limfocytów T i przeciwzapalne, stosowany w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów oraz łuszczycowego zapalenia stawów u dorosłych, w celu spowolnienia postępu choroby; należy do grupy wolno działających leków przeciwreumatycznych, modyfikujących przebieg choroby (ang. DMARD – disease modifying antirheumatic drugs).

    Leflunomid (łac. Leflunomidum, ang. Leflunomide) – prolek, lek immunosupresyjny, wykazujący właściwości antyproliferacyjne względem limfocytów T i przeciwzapalne, stosowany w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów oraz łuszczycowego zapalenia stawów u dorosłych, w celu spowolnienia postępu choroby; należy do grupy wolno działających leków przeciwreumatycznych, modyfikujących przebieg choroby (ang. DMARD – disease modifying antirheumatic drugs). Piroksykam (ang. Piroxicam) – niesteroidowy lek przeciwzapalny z grupy oksykamów o działaniu przeciwzapalnym, przeciwbólowym i przeciwgorączkowym. Jego działanie polega głównie na hamowaniu cyklooksygenazy. Stosowany przeważnie w chorobie zwyrodnieniowej stawów oraz w reumatoidalnym zapaleniu stawów. Dość często (ok 30%) u pacjentów przyjmujących przewlekle piroksykam występują działania niepożądane, najczęściej są to zaburzenia ze strony przewodu pokarmowego.

    Chlamydophila pneumoniae (dawniej Chlamydia pneumoniae) – bakteria przenoszona drogą kropelkową, powodująca m.in. zapalenia płuc (rzadko u dzieci poniżej 5 r. życia). Poważnym następstwem tej infekcji jest uszkodzenie nabłonka rzęskowego w oskrzelach i alergiczne przestrojenie organizmu sprzyjające rozwojowi dychawicy oskrzelowej, nawracających katarów nosa, przewlekłego zapalenia gardzieli i zapalenia zatok. Dodatkowe objawy to bóle stawów i nierzadko zapalenie stawów. Może uszkadzać śródbłonek naczyń i tworzy się blaszka miażdżycowa. Rumień nagły (gorączka trzydniowa, trzydniówka, choroba szósta, łac. exanthema subitum) – choroba zakaźna dzieci, głównie w wieku do 2 lat, wywołana przez wirus HHV-6 (występujący w odmianie A i B) oraz HHV-7. Gorączkę trzydniową po raz pierwszy opisano w 1910 roku, jej przyczynę znaleziono w 1988 roku. Chorują na nią dzieci między 6 a 24 miesiącem życia. Okres wylęgania wynosi od 7 do 17 dni.

    Spondyloartropatie (SpA)-zapalenia stawów z zajęciem stawów kręgosłupa. To choroby, w których dochodzi do zapalenia stawów kręgosłupa i tkanek okołokręgosłupowych, stawów obwodowych, przyczepów ścięgnistych oraz zmian zapalnych w wielu innych układach i narządach.

    Łuszczycowe zapalenie stawów (ang. psoriatic arthritis) – zapalne schorzenie stawów, występujące w przebiegu łuszczycy. Należy do spondyloartropatii seronegatywnych. Choroba często rozpoczyna się w obrębie stawów międzypaliczkowych i często dotyczy tylko jednej strony, co odróżnia ją od reumatoidalnego zapalenia stawów. W przebiegu łuszczycowego zapalenia stawów we krwi nie pojawia się czynnik reumatoidalny.

    Serologicznie ujemne zapalenie stawów z ciastowatym obrzękiem − szczególna postać zapalenia stawów, występująca w wieku podeszłym, częściej u mężczyzn niż kobiet. Enteropatyczne zapalenie stawów − choroba z kręgu spodyloartropatii zapalnych o nieznanym mechanizmie, występująca u 11% chorych na wrzodziejące zapalenie jelita grubego i 21% chorych na chorobę Leśniowskiego-Crohna. Enteropatyczne zapalenie stawów jest najczęstszą pozajelitową manifestacją tych chorób. Prawdopodobne mechanizmy mające znaczenie dla rozwoju choroby to: zwiększona przepuszczalność jelit i czynniki immunogenetyczne.

    Dodano: 18.09.2011. 21:33  


    Najnowsze