Pierwszą tabletkową terapię hamującą postęp stwardnienia rozsianego (SM) neurolodzy określają jako przełomową - zarówno z punktu widzenia pacjenta, który nie musi stosować regularnych iniekcji, jak i klinicystów, którzy obserwują dwukrotnie wyższą skuteczność w porównaniu z innymi stosowanymi współcześnie metodami leczenia, oraz uczonych, którzy w dalszych badaniach planują udowodnić, że lek, którego aktywną substancją jest fingolimod, ma wpływ na odbudowywanie zniszczonych struktur w mózgu. 

O nadziejach i osiągnięciach związanych z zakrojonym na międzynarodową skalę programem klinicznym rozmawiali w czerwcu w Warszawie Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego prof. dr hab. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi oraz dr Andrew Chan z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Ruhry, ST. Joseph w Bochum w Niemczech.

Stwardnienie rozsiane ma wiele niespecyficznych objawów i zróżnicowany przebieg. Jego mechanizm polega na tym, że organizm chorego rozpoznaje osłonkę mielinową komórek układu nerwowego jako tkankę obcą. System obronny zwalcza ją, powodując rozsiane zmiany degeneracyjne. Sprawność chorych obniża się - w najcięższych przypadkach dramatycznie i, zgodnie z obecną wiedzą i technologią, nieodwracalnie. Leczenie polega na hamowaniu postępów SM.

,,Do tej pory leki były stosowane tylko w formie iniekcji podskórnych, domięśniowych lub dożylnej - dość często powtarzanych. Fingolimod jest pierwszym doustnym lekiem, który działa dwa razy skuteczniej od standardowo stosowanego interferonu w zakresie hamowania postaci rzutowej i zwalniania tempa rozwoju choroby" - powiedział prof. dr hab. Selmaj podczas konferencji w Warszawie.

,,Przełomem jest sposób podawania leku - doustnie, raz dziennie. Dla pacjenta jest to nie tylko wygoda stosowania, ale zdecydowana zmiana. Dotychczas wszystkie stosowane środki były podawane we wstrzyknięciu. Badania pokazują, że niemal połowa pacjentów, którzy w tej formie przyjmują leki przerywa leczenie przed upływem roku" - dodał dr Chan.

Rzutowo-remisyjny przebieg SM dotyczy ok. 60 proc. pacjentów. W tym przypadku po okresie czasowego pogorszenia się kondycji i sprawności, czyli rzucie choroby, przychodzi  stan wyciszenia - częściowa lub całkowita poprawa zdrowia, czyli remisja.

Na grupie pacjentów o takim właśnie, typowym przebiegu choroby przeprowadzono największy do tej pory projekt badań klinicznych. Uczestniczyło w nich ok. 5 tys. osób w wieku od 18 do 55 lat. Uczeni dowiedli wysoką skuteczność fingolimodu w terapii dorosłych pacjentów, niezależną od tego, po ilu latach od zdiagnozowania SM rozpoczęto podawanie leku.

,,Skuteczność  leku jest mierzona dwoma parametrami klinicznymi. Pierwszy to wpływ na częstość rzutów choroby, bo choroba przebiega w formie czasowych zaostrzeń i oceniamy w jaki sposób te zaostrzenia są hamowane. Po drugie mierzymy tempo wzrastania niesprawności. W obu tych parametrach fingolimod jest skuteczniejszy od innych leków. Czas między rzutami jest dwa razy dłuższy. Daje to do 60 proc. szans stabilizacji choroby czyli wyhamowania jej rozwoju" - tłumaczył prof. Selmaj.

W polskich aptekach fingolimod znalazł się pod koniec czerwca, do obrotu w UE został dopuszczony już w marcu. Lek jest jednak bardzo drogi, jak szacuje prof. Selmaj roczny koszt terapii wynosi ok. 80 tys. złotych. Leczenie zalecane jest dorosłym pacjentom, którym nie pomógł interferon. Obserwacje prowadzone przez ok. 3 lata pokazują, że w tym okresie lek działa. Profesor przewiduje, że terapia będzie miała charakter długotrwały, a pacjenci będą przyjmowali pigułki przez wiele lat. Trwają starania o włączenie leku w program terapeutyczny, a przez to - umożliwienie jego refundacji.

,,Statystyki dotyczące SM w Polsce są słabe, choć stwierdzenie, że w Polsce pacjenci z SM żyją krócej niż np. w Niemczech - to wydaje mi się kontrowersyjne, nie ma na to twardych dowodów. Każdy lek, który będzie poprawiał stan zdrowia pacjentów - u kilkudziesięciu procent choroba na długo ulega zahamowaniu, jeśli niesprawność będzie postępowała wolniej, to wszystko będzie się przekładało nam lepszą jakość życia i na jego długość" - podsumował prof. Selmaj.

Więcej o nadziejach związanych z kontynuacją badań w serwisie Nauka w Polsce tutaj: ,,Nadzieja na przełom w terapii SM".

PAP - Nauka w Polsce, Karolina Olszewska

kap/