Unijni naukowcy wykorzystują terapię genową do spowolnienia choroby mózgu :: Artykuły / Polski Serwis Naukowy

Polecamy również:

Wyniki badań wskazują, że nocne hałasy podwyższają ciśnienie krwi

Zmiana w środowisku wywołuje przełączenie komórek macierzystych

Badania rzucają światło na sposób działania naturalnych komórek zabijających

Naukowcy połączyli wyniki badań nad chorobą Parkinsona

Białko Nanog niezbędne do "przeprogramowania" dorosłych komórek w komórki macierzyste

Badania komórek macierzystych przynoszą wskazówki dotyczące nowotworów

Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X (ALD) to choroba mózgu, którą można leczyć poprzez połączenie terapii genowej z terapią komórkami macierzystymi krwi - jak pokazują wyniki nowych badań, sfinansowanych ze środków unijnych. Badania stanowią część projektu X-ALD (Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X - patogeneza, modele zwierzęce i terapia), który otrzymał 1,8 mln EUR z tematu Nauki o życiu, genomika i biotechnologia na rzecz zdrowia Szóstego Programu Ramowego (6PR) UE. Wyniki badań zostały opublikowane w czasopiśmie Science.

X-ALD to najpowszechniejszym zaburzeniem monogenicznym dotykającym mieliny (warstwy ochronnej otulającej nerwy). W wyniku choroby osłonka mielinowa, która otacza nerwy, zostaje zniszczona, co prowadzi do problemów neurologicznych. Chorzy, którzy nie posiadają mieliny zapadają na schorzenia umysłowe i fizyczne wywoływane przez utratę funkcji nerwów. Choroba dotyka dorosłych mężczyzn od 20 do 50 roku życia, dorosłe kobiety w wieku ponad 40 lat oraz chłopców od 5 do 12 roku życia. Charakteryzuje się zaburzeniami neurologicznymi, które są często powiązane z upośledzeniem funkcji nadnerczy, a najcięższe przypadki kończą się zgonem w czasie od 2 do 4 lat od wystąpienia objawów.

Międzynarodowy zespół naukowców z Francji, Niemiec i USA badał przypadki dwóch pacjentów w ramach dwuletnich badań pilotażowych. Udało im się spowolnić postęp ALD, wprowadzając gen terapeutyczny do komórek krwi pacjentów za pomocą wektora lentiwirusowego. Choć naukowcy mają świadomość, iż potrzebne są badania z większymi grupami pacjentów, już te wyniki wskazują, że terapia genowa z użyciem wektorów lentiwirusowych może odegrać kluczową rolę w leczeniu chorób człowieka.

"Po raz pierwszy udało się nam skutecznie wykorzystać wektor lentiwirusowy, będący pochodną HIV, w terapii genowej u ludzi, jak również po raz pierwszy udaje się skutecznie leczyć poważną chorobę mózgu za pomocą terapii genowej" - wyjaśnia współautor artykułu, profesor Patrick Aubourg z Université Paris Descartes we Francji i kierownik jednostki badawczej INSERM przy Université Paris Descartes.

Podczas gdy przeszczepy szpiku kostnego mogą spowolnić postęp X-ALD, znalezienie odpowiedniego dawcy szpiku kostnego jest niezwykle trudne, a operacje są obarczone ryzykiem. W ramach ostatnich badań naukowcy stwierdzili, że genetyczna korekta komórek macierzystych krwi pacjenta w jego własnym szpiku kostnym może rzeczywiście pomóc pacjentom przeżyć, zwłaszcza kiedy brak odpowiednich dawców.

Większość badań nad terapią genową prowadzono za pomocą czynnego genu, który wprowadzano go genomu, aby zastąpić gen wywołujący chorobę. Wektor (molekuła niosąca, którą uważa się za kręgosłup wirusów zmienionych genetycznie w celu przenoszenia normalnego DNA) dostarcza terapeutyczny gen do komórek pacjenta. Ostatnie badania pokazały, w jaki sposób wektory rodzaju lentiwirusowego retrowirusów są wykorzystywane przez naukowców, którzy twierdzą, że wektory lentiwirusowe mają zdolność zakażania zarówno dzielących się, jak i niedzielących się komórek. Naukowcy przypuszczają również, że zapewniają one stabilną i długofalową ekspresję genu.

"Wektor lentiwirusowy, będący pochodną HIV, umożliwia ekspresję terapeutycznego genu w zasadzie do końca życia, ponieważ jest on wprowadzany do chromosomów - do genomu" - mówi profesor Aubourg. "Stąd ekspresja genu terapeutycznego w komórkach, które są pochodnymi pierwotnie skorygowanych komórek, przede wszystkim komórek macierzystych, będzie zapewniona na zawsze."

Dzięki wykorzystaniu wektora lentiwirusowego w czasie badań naukowcom udało się pobrać komórki macierzyste krwi pacjentów i poddać je korekcie genetycznej w laboratorium. Wprowadzili czynną kopię genu ALD do komórek. Następnie - po zakończeniu procedury medycznej, która zniszczyła szpik kostny pacjenta - wprowadzili z powrotem zmienione komórki do organizmu pacjentów.

Po dwóch latach naukowcy wykryli białka ALD w komórkach krwi pacjentów. Zaobserwowano poprawę neurologiczną, a postęp choroby był porównywalny z tym, jaki obserwuje się u pacjentów po transplantacji szpiku kostnego. Według zespołu, ekspresja zdrowych białek ALD wystąpiła w około 15% komórek krwi.

"Taki procent korekty nie wystarczy w przypadku wszystkich chorób" - podkreśla profesor Aubourg. "Potrzeba jeszcze dużo pracy, aby wektor terapii genowej był silniejszy, mniej skomplikowany i tańszy. To dopiero początek."

W skład konsorcjum X-ALD weszło sześciu partnerów z Francji, Hiszpanii, Holandii i Niemiec.

rdo: CORDIS

informacji: Science: http://www.sciencemag.org/ Teksty pokrewne: 30464, 30751 Kategoria: Wyniki projektów
Źródło danych: Science
Referencje dokumentu: Cartier, N., et al. (2009) Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy with a Lentiviral Vector in X-Linked Adrenoleukodystrophy. Science, 326, 818-823. DOI: 10.1126/science.1171242.
Indeks tematyczny: Koordynacja, wspólpraca; Opieka zdrowotna/służby zdrowia ; Nauki biologiczne; Medycyna, zdrowie; Badania Naukowe RCN: 31510 W góre . O tym serwisie . Serwisy CORDIS . Helpdesk . © . Ważne informacje prawne Administratorem witryny CORDIS jest Urząd Publikacji

komentuj publikację

Czy wiesz że...?

wersja BETA

Biopsja szpiku kostnego jest badaniem inwazyjnym polegającym na pobraniu w miejscowym znieczuleniu próbki krwi szpikowej (biopsja aspiracyjna) lub fragmentu kości i szpiku (trepanobiopsja) przy pomocy specjalnej igły. Badanie wykonuje się w przypadku podejrzenia choroby układu krwiotwórczego w celu postawienia właściwego rozpoznania, a w przypadku już rozpoznanych chorób - w celu oceny postępu leczenia. Materiał pobrany podczas badania poddaje się badaniu mikroskopowemu i innym badaniom laboratoryjnym. pełny tekst

Terapia komórkowa - rozwijająca się w medycynie gałąź terapii, polegająca na wykorzystaniu ludzkich komórek do regeneracji uszkodzonych tkanek lub narządów pacjenta. Komórki te mogą pochodzić z tego samego pacjenta, lub od dawcy. Metoda ta różni się od przeszczepów tym, że korzysta się w niej nie z całych narządów lub tkanek, ale z wyizolowanych, oczyszczonych i czasem zmodyfikowanych komórek. Do terapii komórkowej często stosuje się komórki macierzyste lub progenitorowe, które posiadają wewnętrzny potencjał regeneracji uszkodzonych tkanek. Przykładowo, ostatnio pojawia się coraz więcej doniesień o skutecznym wykorzystaniu komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego do regeneracji mięśnia sercowego po zawale. pełny tekst

Dzień Dawcy Szpiku święto dawstwa szpiku i leczenia nowotworów krwi obchodzone w Polsce od 2002 roku. W dniu dawcy szpiku kostnego pokazuje się ludzi, którzy oddali szpik i komórki krwiotwórcze po to, by dać szansę chorym na powrót do zdrowia. pełny tekst

Terapia komórkowa - rozwijająca się w medycynie gałąź terapii, polegająca na wykorzystaniu ludzkich komórek do regeneracji uszkodzonych tkanek lub narządów pacjenta. Komórki te mogą pochodzić z tego samego pacjenta, lub od dawcy. Metoda ta różni się od przeszczepów tym, że korzysta się w niej nie z całych narządów lub tkanek, ale z wyizolowanych, oczyszczonych i czasem zmodyfikowanych komórek. Do terapii komórkowej często stosuje się komórki macierzyste lub progenitorowe, które posiadają wewnętrzny potencjał regeneracji uszkodzonych tkanek. Przykładowo, ostatnio pojawia się coraz więcej doniesień o skutecznym wykorzystaniu komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego do regeneracji mięśnia sercowego po zawale[potrzebne źródło]. pełny tekst

Dzień Dawcy Szpiku - święto dawstwa szpiku i leczenia nowotworów krwi obchodzone w Polsce od 2002 roku. W dniu dawcy szpiku kostnego pokazuje się ludzi, którzy oddali szpik i komórki krwiotwórcze po to, by dać szansę chorym na powrót do zdrowia. pełny tekst

Moduł "Czy wiesz że...?" (wersja testowa, beta): definicje/pojęcia wygenerowane w obrębie tego modułu pochodzą z Wikipedii i udostępniane są na licencji Creative Commons: uznanie autorstwa, na tych samych warunkach, z możliwością obowiązywania dodatkowych ograniczeń. Dostęp do pełnej wersji każdego hasła (oraz dokładnch informacji na temat licencji, autora oraz edycji) możliwy jest po kliknięciu w odnośnik opisany jako "pełny tekst".